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Vet-NewsNeuartige Gentherapie zur Behandlung der Nachtblindheit

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Menschen, die an congenital stationary night blindness (CSNB, Nachtblindheit) leiden, haben Schwierigkeiten Objekte in der Dämmerung bzw. im Dunkeln zu erkennen. Grund dafür ist ein Gendefekt der sogenannten ON- Bipolarzellen. Auch Hunde können an dieser Form der Blindheit erkranken. Forscher haben nun eine vielversprechende Gentherapie entwickelt.

Im Rahmen der Forschung wurden Hunde, die an Nachtblindheit litten, einmalig der neuartigen Gentherapie unterzogen. Diese bestand aus einem Vektor für das verantwortliche Gen LRIT3, dem gesunden Gen selbst, sowie einem „Promoter“, der dafür sorgt, dass das richtige Gen abgelesen und translatiert wird.

Mit der Wiederherstellung eines funktionalen LRIT3-Gens können die neuronalen Signale, die über den Sehnerv ankommen wieder von den Photorezeptor-Zellen auf die ON-Bipolarzellen übertragen werden. In vorangegangenen Studien, die sich auf die Photorezeptoren statt auf die Bipolarzellen konzentrierten, konnte bereits in einigen Fällen die nächtliche Sehkraft wiederhergestellt werden. Diese Ergebnisse lassen Wissenschaftler hoffen, dass eine gezielte Therapie beider Zelltypen zu noch erfolgreicheren Behandlungen führen könnte.

Vielversprechende Ergebnisse

Auch die Ergebnisse der Hunde, die lediglich eine LRIT3-Gentherapie erhielten, waren beeindruckend. So zeigten die Hunde nach der Injektion eine Expression des gesunden Gens in den Zellen der Retina. Auch klinisch war ein Erfolg sichtbar. Noch über ein Jahr post injectionem waren alle Hunde in der Lage im Dämmerlicht den Weg aus einem Labyrinth heraus zu finden. Überraschenderweise wurde die gesunde Kopie des Gens trotz klinischen Erfolg nur von 30% der ON-Bipolarzellen exprimiert.

Das Ziel des Forschungsteam der Penn’s School of Veterinary Medicine ist nun den Behandlungserfolg zu maximieren und gleichzeitig herauszufinden, wie lange der Effekt der Behandlung wirklich anhält. Des Weiteren soll in zukünftigen Forschungsprojekten eine Kopie des humanen LRIT3 genutzt werden, um hoffentlich ähnlich vielversprechende Ergebnisse in der Behandlung von Menschen mit CSNB erzielen zu können.


Quelle (nach Angaben von):

PennVet (23.03.2022). Correcting night blindness in dogs. Im Internet: Penn Vet | News Story detail (upenn.edu). 05.05.2022